近年通过广大医务工作者、社会热心人士以及政府多部门的共同努力，对罕见病（世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口的0.65‰-1‰之间的疾病或病变）的认知、重视以及关爱均有了显著地改善。例如，目前在我国多个省市（北京、上海、山东、广东，等）已先后成立了罕见病学会/协会；国际罕见病日（2月最后1天）被越来越广泛地知晓，并在该日全国多地举办罕见病相关活动；部分省市率先尝试了罕见病治疗用药的多方付费机制；国家食品药品监督局已经开始践行对罕见病用药免临床试验；等等。尽管这些进步尚不能称为体系，但仍不失为对罕见病关爱的实际进步，是社会进步的具体体现，是关注民生的具体行动。但是，基于我国庞大的人口基数，罕见病病患在我国估计有数百万甚至数千万，仅仅在媒体、舆论层面的知晓关爱远远不够，需要国家或地方政府层面出台切实可行的政策，使罕见病患者尽早尽快获益。建议：

　　1、建议由卫计委牵头，召集人力资源和社会保障部、民政部、慈善组织等相关机构共同协商，制定由医保、民政救助、企业及社会捐助、个人支付等途径为一体的多方付费机制，尽快解决罕见病患者的医疗付费问题。

　　2、通过顶层设计，制定一系列相关政策鼓励制药企业研制、仿制罕见病用药，如此与进口药相比才能明显降低药价，以尽可能减少罕见病用药的费用。

　　3、科技部、卫计委、国家自然基金委等部门设立专项资助罕见病的研究，如此才可能激发研究人员集中攻关的热情和主动性，才有可能盼望研发出具有我国自主知识产权的罕见病药物。

　　4、发挥我国行政部门统一协调管理的优势，有卫计委牵头设计部署我国罕见病注册登记系统，以利于掌握我国罕见病患病情况、诊治情况、生存状况等重要的基础数据，为进一步制定相关政策、建立诊治体系打基础、提供客观数据支持。

　　（丁洁 全国政协委员  北京大学第一医院副院长 教授 研究员）

　　编辑：韩娜