编者按： 又到一年“两会”时,又是一年新期盼。全国政协十二届一次会议和第十二届全国人民代表大会一次会议分别于2013年3月3日和3月5日在北京开幕。医学部2人当选第十二届全国人大代表、11人担任第十二届全国政协委员。各位代表委员以高度的政治责任感和使命感，履行职责，不负使命，积极参政议政、建言献策。为了让广大师生了解代表委员经过调查研究提出的提案或建议，同时全面客观地展现医学部代表委员们的智慧和心声，医学部统战部与北医新闻网特联合推出【聚焦两会：提案建议专题】，以飨读者。下文是全国政协委员丁洁的提案：

提案一：关于在儿童安全用药方面急需出台切实可行的政策、举措的建议

       中国大陆现有0-14岁儿童约3亿，儿科缺医少药的问题十分严重。主要表现在儿童专用药品匮乏，多使用成人药品。药效不明确，专用剂型、剂量缺乏，用药说明或用药信息无临床试验数据支持，大量标签外用药等问题。我国曾有调查显示仅2.1%左右说明书有详细儿童临床试验结果，67.9%的说明书标注了儿童用法用量，这其中还有部分仅标注“儿童用量酌减”、“遵医嘱”等含糊词句。既往也曾有调查显示有儿童规格的药品仅占5.8%，经过近十余年发展，仅药物数量有所增加，但比例仍无变化。

        儿童用药问题近年来越来越受到医学界、社会以及政府相关部门的重视，认识到这是一个长期以来被忽视的问题。如果不积极有效地采取措施改变现状，将会严重影响我国儿童人口健康，也必将影响我国未来人口的健康。由于儿童不是成人的缩影，儿童处于持续生长发育的过程中，因此对于药物的应用不能采取简单的参照成人的“缩小版”用药。然而目前已上市的药品中药品说明书缺少儿童信息。加上客观存在的儿童用药市场小，儿童药物试验伦理学问题特殊等困难，造成目前极度缺少适于儿童应用的药物剂型、剂量，更缺少针对儿童用药的安全性、有效性信息。因此建议：

　　1、国家相关部门出台切实可行的政策、规定，支持并保障科学地开展针对儿童的药物临床试验，以获得我国儿童的安全用药数据和信息。

　　2、国家相关部门出台切实可行的政策和规定，引导、鼓励制药企业参与儿童药物试验，积极生产适于儿童服用的药物剂型、剂量等。

　　3、国家相关部门积极与儿科专业学会/协会、儿科专家不断沟通、商讨，设立专项，鼓励、支持并有效资助儿科学专家开展儿童药物试验，以助于逐步解决儿童用药安全问题。

　　4、加强儿科药师人才培养以及队伍建设，出台政策保障儿科药师在临床实践中依据不同年龄儿童的需要进行药物调配，以确保儿童用药的合理性、合法性以及安全可靠性。

　　5、通过各类媒体讲解儿童用药特殊性的常识，宣传开展儿童药物试验的必要性，以助于减少家长的困惑和担心。

提案二：关于积极推进我国罕见病相关工作的提案

　　关注生命质量、提高弱势群体医疗健康福利是当今世界各国政府首要关注的社会问题。我国医药卫生体制改革正向着“人人享有基本医疗保障，人人享有基本卫生服务”的目标迈进。要达到此目标，除了需要提高常见病、慢性病的医疗保障水平，更要重视一些特殊疾病如罕见疾病的诊治和医疗保障问题。

　　罕见病不是一个单独的疾病，是指发病率低、少见的一类疾病。由于我国人口众多，估计罕见病患者在我国达千万以上！罕见病多为严重性、进展性、常危及生命，80%以上为基因突变或家族遗传所致，患者因常年误诊或无药可治逐步走向残疾甚至死亡，造成家庭、社会与政府的严重负担。目前可治疗的罕见病一般都需要终生用药，花费极大；同时目前罕见病用药多为国外进口，但药物审评引进路径尚不够通畅，又缺乏罕见病用药的医疗保障制度，因此极大地阻碍了中国患者对于罕见病用药的可及性。尽管2012年10月，国家《卫生事业十二五规划》再次提出探索建立重特大疾病保障机制, 切实解决重特大疾病患者的因病致贫问题。罕见病是大病中的大病，家里有一位罕见病患者，即意味着该家庭出现“灾难性医疗支出”。做好可诊可治罕见病的保障工作，体现医疗服务的公平性和公益性，真正地关怀弱势人群。为此， 我们建议对罕见病在国家层面设计和推动以下工作：

　　1、建立全国罕见病推进工作小组和罕见病专家委员会

　　由人力资源和社会保障部、国家发改委、卫生部、国家药监局、民政部、财政部等政府部门共同参与，组建全国罕见病推进工作小组，研究和制定罕见病管理的相关政策。同时，在中华医学会下，成立罕见病分会，协助卫生部、国家食品和药品监督管理局进行罕见病和孤儿药的认定工作，为罕见病各项政策的制定提供依据。

　　2、建立罕见病药物专用注册程序

　　罕见病药物与常见病药物相比，在研发、生产、临床等方面具有显而易见的特殊性，研发成本高、风险大，生产要求多，罕见病患病人数极少及分散性，走常用药物的注册程序，巨大的样品检验需求、临床试验病人入组数和过长的审批周期等，直接影响到国内患者药品的可及。在操作层面建立罕见病药物专用注册程序，开通加速注册审批的“绿色通道”，加速罕见病治疗药物市场准入,以保障中国的罕见病人 “用得上药”，且能与外国患者同步用上药。

　　3、罕见病治疗药物纳入《国家基本医疗药品报销目录》

　　目前，国内罕见病有效治疗药物少，主要依赖进口，价格昂贵，临床通常只能对症治疗，不仅浪费卫生资源，而且患者没有得到有效治疗。建议将疗效显著、安全性好的罕见病治疗药物纳入《国家基本医疗保险药品报销目录》，将可诊可治的罕见病纳入大病医保，可有效地解决罕见病患者的经济负担，切实保障他们“用得起药”。

　　4、开展罕见病的立法调研

　　研究和制定罕见病管理的相关政策法规，尽早制定罕见病防治的专项法律法规，通过立法的形式，建立罕见病市场的激励机制，进一步推动中国生物医药行业的发展，以人为本，有效化解社会矛盾，提升中国人口素质和全民健康水平，促进和谐社会建设。

　　5、加大对罕见病的宣传力度，使全社会关怀罕见病患者，构建和谐社会。

（统战部供稿）

编辑：玉洁