2019年6月7日至2019年6月8日，由斯坦福大学创新临床试验设计中心组织，北京大学医学部协办的“第三届监管科学和生物医学创新论坛—基于真实世界证据的监管决策学术”专家论坛在北京大学斯坦福中心顺利召开。

　　本届论坛恰逢中国传统端午节，在中西合璧的北京大学斯坦福中心召开来自国内个各方学者共同就基于真实世界证据的监管决策这一主题进行了广泛讨论，以拓展思路、整合资源，共促学科发展。本届论坛主要讨论了与监测药物安全相关的方法和政策，新的临床试验设计，以及现代统计学，人工智能和机器学习方法在药物开发中的应用。

姚晨教授开幕致辞

　　本届论坛由斯坦福大学陆盈教授和北京大学临床研究所姚晨教授进行开幕致辞，他们表示医学研究为人类健康做出突出贡献，在过去的十年里，中国政府也在推动和管理医疗创新方面取得了重要进展。随着中国进一步融入全球医药研发，政府监管机构，相关法律法规如何促进行业创新，同时加强责任仍是一个重要问题。我们希望通过此次论坛为来自学术界，监管机构和行业的国际学者确定研究重点和协作机制，共同努力，以有效和有序的方式促进生物医学创新。

陈平雁教授发言

　　主题发言环节，本届论坛首先由南方医科大学生物统计学系陈平雁教授进行了关于“使用真实世界证据支持药物研发与监管决策”的主题发言，他在发言中阐述了如何使用真实世界证据支持药物的研发与监管决策，并介绍了CDE中统计相关的指南进展以及有关真实世界数据和真实世界证据前沿研究和指南发布进展。同时论坛邀请了国家药品监督管理局药品评审中心领导王静以及默沙东经济和数据科学副总裁Don Yin博士，分别从监管部门和工业角度阐述了生物仿制药生物等效性试验，生物仿制药的评估和监管中的挑战，以及在工业企业界真实世界数据和证据的应用。

　　特邀演讲环节，本届论坛共有六个特邀嘉宾演讲环节。

演讲嘉宾

　　1、Roche Products Limited生物统计组主任Alun Bedding 博士，Cytel Inc Rajat Mukherjiee 博士和Eli Lily 纪菲博士，分别从“TransCelerate对照和标准治疗数据共享标准: 怎样在临床研究中推进数据共享?”，“利用Power-prior方法使用历史数据中信息”，“利用历史对照促进新药开发”三个方面对临床试验中有关历史对照的问题进行了剖析，同时通过具体的临床研究案例深入浅出介绍了如何使用历史研究数据开展更有效更科学的临床试验；

　　2、美国FDA药物监管专家栾景宇博士，基石药业生物统计部门主管胡劲博士和北京大学公共卫生学院孙凤教授分别从“仿制药评估中的统计问题”，“生物等效性试验中的RSABE方法”，“抗肿瘤领域生物仿制药的临床研究进展与评价”三个角度介绍了生物仿制药试验领域的研究进展以及相关的研究方法，提出在仿制药评审和监管中遇到的挑战。

　　3、上海交通大学瑞金医学院金晓龙教授，Hong Kong University Cardiovascular Medicine首席科学家姚晓明博士和加州大学廖嘉渝教授从“基于四千万电子病历和人工智能的医疗大数据服务”，“医疗和生物大数据在精准预防中的转化应用”，“基于多组学大数据的医药研发：谈虫草走出的世界名药”等方面讲解了大数据时代的模型诊断和预测；

　　4、中国南方医科大学吴莹教授，医渡云熊腾滨博士和默沙东研究实验室陈杰博士分别进行了“用于支持药物开发的真实世界数据中的因果分析”，“支持监管决策中疗效评估的真实世界证据”，“实验设计中外来数据的应用”三个方面的演讲，生动形象展示了辅助监管决策的真实世界证据的分析方法和途径；

　　5、Veracyte &大数生物信息学和数据科学资深副总裁黄静博士，伯克利大学&大数黄海艳教授和清华大学邹昊博士分别进行了“利用机器学习和测序来改善UIP 诊断准确率: 挑战和答案”，“利用分子层面的大数据支持药物开发”，“临床数据管理和人工智能的应用”三个方面的演讲，进一步展示了基于大数据和人工智能下如何实现精准医疗，优化就医流程，科学运营决策，协同医疗资源。

　　6、北京大学临床研究所姚晨教授和Boehringer Ingelheim Pharm. Inc李强博士通过“真实世界在中国--实践、机遇与挑战”，“通过建立医院临床研究源数据平台来改善真实世界研究数据的质量”和“如何利用真实世界数据来补充临床随机试验数据”的讲解，清晰讲述了真实世界与循证医学的关系，介绍从真实世界数据到真实世界证据的机遇与挑战，同时也从真实世界研究视角表达了在新时代下对于循证医学的思考和展望：正确认识、避免误区，抓住机遇、乘胜而行，直面困难、应对挑战。

特邀专家座谈

　　特邀专家座谈环节，本届论坛设有两次特邀专家座谈，邀请了斯坦福大学黎子良教授，斯坦福大学陆盈教授，北京大学詹思延教授，中国中医研究院何丽云博士，上海交通大学王炳顺教授，美国FDA监管专家栾景宇博士，Allergan Jeen Liu博士等各行业的专家学者针对“生物医学产品开发和监管中真实世界证据使用的机遇”和“监管决策中的统计证据”两个主题进行了深刻的讨论和交流，充分探讨了真实世界数据质量，临床研究数据共享，监管部门关于真实世界研究的态度以及临床研究中统计界值等前沿学术话题，将论坛推向了又一个新的学术高潮。

斯坦福大学黎子良教授演讲                        斯坦福大学陆盈教授进行会议总结

　　论坛的最后由斯坦福大学黎子良教授进行演讲，斯坦福大学陆盈教授进行会议总结，他表示从第一届大会至今日第三届大会的顺利召开，科研工作者做出了巨大的努力，获得了杰出的工作成果。感谢来参会的各位专家、领导以及学者们，另外还要感谢参与大会筹办工作工作人员对本届大会的辛勤付出。希望明年我们在下一届大会再相聚、本届论坛圆满成功。

　　论坛第二天参会代表合影

（北京大学临床研究所）

编辑：郑凌冰