北大医院完成2022新版医保政策全国首批诺西那生钠鞘内注射

2021年12月,国家医保药品目录调整结果公布,7款罕见病治疗药物进入新版医保目录,于2022年1月1日起执行。新增药物中包括脊髓性肌萎缩症(简称SMA)精准治疗药物——诺西那生钠注射液,这为受SMA折磨的孩子们带来了拥抱幸福人生的希望。

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多年来,北大医院医护专家与SMA患者携手与病魔搏斗,新版医保政策为大家带来了莫大的鼓舞。按照诊疗计划,2022年1月1日,我院儿科迎来了两位小患者——小欢和小乐(化名),他们接受了诺西那生钠鞘内治疗,成为全国首批受益于新版医保政策的SMA患者。

“天价”降为“平民价”,带来新希望

6岁的小欢自幼运动发育落后,10个月时确诊为SMA-2型,一直不能自己独站、独走。小乐再过几天就会迎来1岁生日,他6个月仍然不能独坐,并且开始抬头不稳,7个月时在北大医院被确诊为SMA-1型。

SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉病,表现为进行性、对称性、肢体近端为主的肌无力与肌萎缩,是导致婴幼儿死亡的头号遗传病杀手。如果不经治疗,SMA-1型患儿从来不能独坐,其生命周期常常不超过两岁,SMA-2型患儿从来不能独站和独走,平均寿命为25岁。在诺西那生钠等疾病修正治疗药物上市之前,SMA无药可治,仅能通过呼吸支持、营养支持、康复治疗等方法进行综合管理。

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诺西那生钠是全球首个获批的SMA基因剪切调控治疗药物,通过鞘内注射给药,可以改善运动功能、提高生存率,改变SMA的疾病进程。该药还有一个更为人所熟知的称号——“70万元一针”的“天价”药物。自被批准在中国上市以来,该药已经在国内临床应用2年多,收到了良好的疗效。但碍于价格高昂且需要长期治疗,受益于此的患者人数实在有限。

为了精准满足广大参保人的用药需求,2021年12月,SMA患者迎来了诺西那生钠降价的福音——经过国家医保专家的集体谈判,诺西那生钠注射液的价格降至3.3万元,同时被纳入国家医保,2022年1月1日起正式开始执行。

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北京大学第一医院作为全国罕见病诊疗领头单位,一直高度重视并致力于SMA的规范诊疗,于2019年10月10日在国内第一批成功应用诺西那生钠,至今已为16例患儿进行60剂诺西那生钠鞘内注射治疗,其中已有4位患儿获得超过该型自然里程碑式的进步,其他患儿病情亦获得了不同程度的改善。

新年元旦用新药,注入新活力

得知诺西那生钠纳入新版医保药品目录后,各位专家备感振奋,迫切希望能在第一时间为有需要的患儿用药治疗,改善他们的健康状态。在国家医疗保障局的帮助下,北大医院医务处、药学部全力协调,药物得以及时配送和启用。

在为小欢和小乐注射诺西那生钠之前,儿科多次组织讨论并制定了详细的治疗方案。儿科三病房护士长张萌安排两位小患者入院,做了常规检查和全程监护。儿科副主任熊晖教授、魏翠洁主治医师为他们进行了充分的个体化评估,刘珊医师为其完善了运动功能评估。评估完成后,医疗团队确定在2022年1月1日为两个孩子注射用药,这个日子寄托着医护们对孩子们的美好祝福,祝愿孩子们在新年第一天迎来新的希望,拥抱美好人生!

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2022年1月1日,北大医院药学部按计划将诺西那生钠配送至儿科三病房,由魏翠洁主治医师为小欢和小乐进行鞘内注射给药。药物顺利注入后,两位小朋友情况平稳,无明显不适。

小欢和小乐的诺西那生钠鞘内注射治疗顺利完成,在场的全体医务人员共同见证了这一时刻,这是诺西那生钠在我国执行新价格后全国范围内的首批鞘内给药。“小宝贝们,打好药了,你们很勇敢,请拿好这块奖牌,给自己点个赞吧!祝愿你们一天比一天更好,更快乐!我们一起拿着奖牌合个影吧。”医务处副处长于楠、妇儿办公室主任孙玮和医护人员一起为两位小朋友送上奖牌,鼓励他们战胜疾病,继续乐观向前。

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北大模式,推动罕见病事业发展

“每一个小群体都不应该被放弃”。诺西那生钠注射液在国内上市并被纳入医保,是广大SMA患者的福音,是我国攻克遗传病和罕见病治疗史上的里程碑式进展,意义重大。北京大学第一医院儿科作为我国最早建立的现代儿科之一,多年来一直致力于罕见病尤其是儿童神经肌肉病的诊疗,助力罕见病相关政策的制定和落实。2016年10月,北大医院在国内率先成立了儿童神经肌肉病多学科团队,由儿科熊晖教授牵头,组织呼吸和危重症医学科、康复医学科、骨科、眼科中心、临床营养科、心血管内科以及产前诊断中心等多学科专家通力合作,以跨学科整合的方式为神经肌肉病患儿提供专业、精准、高效、规范化的诊疗方案。几年来,团队为许多神经肌肉病患者的健康注入了新的活力,并凝结成为富有特色的北大模式。团队将管理理念和诊疗模式在全国多地进行推广应用,极大提高了神经肌肉病的诊治水平,惠及更多神经肌肉病患者和家庭,推动了我国罕见病诊疗和医疗保障事业的发展。

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疾病可以罕见,但关爱不罕见,让我们医患携手,同心同行,相互支持,共同努力,向着“健康中国2030”并肩前行!

(北大医院儿科  刘珊、范燕彬、魏翠洁)

编辑:玉洁