2022年11月11日下午，VHL综合征治疗新药Belzutifan（MK6482；Welireg）临床试验项目启动会在北京大学第一医院召开。院党委书记姜辉、北京大学泌尿外科研究所所长周利群、临床试验中心主任崔一民、医学影像科副主任邱建星、药学部主任药师梁雁以及申办方默沙东（MSD）公司工作人员出席了启动会。该临床试验属于全球多中心的II期临床研究MK6482-015的中国部分，是第一项泌尿系统遗传、罕见肿瘤国际多中心临床研究，由北京大学泌尿外科研究所副所长龚侃牵头，面向患有肾细胞癌、嗜铬细胞瘤/副神经节瘤或胰腺神经内分泌肿瘤的VHL病患者。

周利群教授代表泌尿外科研究所做开场致辞。周利群教授肯定了开展本项目的必要性和对VHL病及散发性肾癌诊疗的深远意义。作为新中国泌尿外科事业的发源地和先行者，同时也是教育部国家重点学科，北大医院泌尿外科今后要发挥自己在国内的先锋引领作用，积极开展临床研究，促进国内泌尿外科诊疗技术进步和学术交流，守护人民生命健康。

本临床试验主要研究者龚侃教授表示，本次开展国际首个HIF-2α抑制剂——Belzutifan的临床试验，将开创VHL病治疗的新里程。龚侃教授表示，将带领团队秉持科学、严谨的态度，严格按照试验方案和伦理委员会的要求，高效高质量地完成临床试验，使项目成果惠及广大VHL病患者群体。作为项目研究者，泌尿外科张争、蔡林、张崔建共同表示研究团队也将目标一致、团结协作，推动项目的顺利进行。申办方公司也表示，将全力以赴支持此次临床试验，并期待长期紧密合作。

姜辉书记谈到，北大医院在疑难罕见病诊疗及研究方面有深厚的底蕴和雄厚的实力。泌尿外科研究所近二十年来承接了临床试验两百多项，充分说明我们在新药临床试验方面的悠久传统和行业地位，能够为本项目顺利开展提供一流的平台。医院高度重视并大力支持该项目的各项工作。作为组长单位，我们已充分完成准备工作，高效完成了伦理审批和合同签署流程；我院也有望成为本临床试验在亚洲首例入组受试者的研究中心。龚侃教授曾建立国内首个遗传性肾癌多学科诊疗团队及国际诊疗中心，并已建成亚洲最大的遗传性肾癌队列，在VHL病诊疗和研究方面积累了丰富的经验。依托医院高水平的临床研究中心，依托经验丰富的研究者，同时在国家各项利好政策的支持下，我们将积极推动Belzutifan在中国早日获批，让中国的罕见病患者能够早日获得安全有效的创新药物。

启动会后，项目团队为各类研究人员做了专项培训，包括工作流程、药品管理、患者资料准备、入排标准等，认真解读临床试验方案，对有异议的细节做了充分的讨论，确保临床试验的规范性。

【延伸阅读】研究背景介绍：

VHL综合征（又称VHL病）是一种罕见的遗传性肿瘤综合征，表现为多器官系统的占位性病变，如肾细胞癌，中枢神经系统血管母细胞瘤，肾上腺嗜铬细胞瘤或副神经节瘤，胰腺囊肿或胰腺神经内分泌肿瘤等等。VHL病相关肾癌是临床上最常见的遗传性肾癌，也是对VHL病患者生命健康的最大威胁。

MK-6482是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的第一款HIF-2α抑制剂，通过FDA优先审查程序获得批准，于2021年8月在美国上市，用于治疗VHL病相关肿瘤。MK6482-015是一项全球多中心的临床研究，也是我国第一项针对VHL病的药物临床研究，将进行药物疗效和安全性的验证。

本次启动会标志着VHL病新药物Belzutifan在国内的临床试验正式开始。Belzutifan的获批在VHL病的治疗史上具有里程碑式的意义。试验结果有助于推动Belzutifan早日在国内获批上市，造福更多的VHL病患者群体。同时，VHL病药物临床试验的顺利开展也有利于推动国内罕见病防治事业的发展，促进罕见病治疗药物的持续开发，提升罕见病用药的可及性。

（北大医院）

编辑：玉洁