编者按：人民健康是社会文明进步的基础，是民族昌盛和国家富强的重要标志，也是广大人民群众的共同追求。党的十八大以来，党中央把维护人民健康摆在更加突出的位置，召开全国卫生与健康大会，确立新时代卫生与健康工作方针，印发《“健康中国2030”规划纲要》，发出建设健康中国的号召，人民健康状况和基本医疗卫生服务的公平性可及性持续改善。在紧随国家发展的脚步中，北大医院在医疗服务、学科建设、科技创新、社会责任等方面也取得了诸多成绩。基于此，北大医院宣传中心开展系列宣传报道，将国家层面取得的丰硕成果与医院实际相结合，向党的二十大献礼。

还记得医保谈判中那一句句“好的，成交!”吗，谈判专家和药企代表你来我往，多番“PK”，“砍”出了无数的“名场面”! 而这背后是人民至上的信念，唯有怀着人民至上的信念，秉持为民谋取最大利益的坚定立场，才能赢得谈判，让人民的“保命钱”用得好、花得值。过去十年，是我国医药卫生体制改革持续深化、人民群众看病难看病贵问题加速破解的十年。自2016年启动首轮国家药价谈判至今， 275个协议期内的谈判药品在全国18.41万家定点医药机构配备，实现了群众“买得到、用得上、能报销”的愿望。

治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物诺西那生钠注射液，就在2021年国家医保药品目录谈判中。经过一个半小时的博弈，从原来每针70万降到3.3万。2022年1月1日是国家2021版医保目录实施的首日，北大医院为享受到第一个诺西那生钠注射液降价“红利”的小朋友成功注射了此药。而在诺西那生钠注射液进入医保的道路上，也有北大医院人在背后的默默努力。

“救命药”问世，却是“天价”

脊髓性肌萎缩症是一种遗传性疾病，是由于脊髓前角运动神经元变性导致的肌无力、肌萎缩，病情逐渐进展，可能出现脊柱侧弯、呼吸衰竭等合并症，严重影响患者生命和生活质量，其中最严重的1型SMA被称为“婴幼儿头号遗传病杀手”。由于是遗传性疾病，SMA从前被认为是不能根治的，只能通过多学科的管理延缓疾病的进展。直到2019年4月诺西那生钠注射液在中国批准上市，成为国内首个SMA的疾病修正治疗药物，给SMA患者群体带来了希望。北大医院作为全国罕见病诊疗领头单位，一直高度关注SMA的精准诊断和规范治疗，在2019年初牵头发表《脊髓性肌萎缩症多学科管理专家共识》，为SMA患者的诊断和治疗提供了标准化的建议。药物获批上市的第一时间，在医院支持下，在儿科、药剂科、医务处、医保办等多部门协作下，迅速梳理打通用药流程和通道。

北大医院成为全国首批为SMA患儿成功注射诺西那生钠的医院

为SMA患儿撑起一片天

2019年10月诺西那生钠注射液正式上架的第一天，医院儿科在多部门的联动下顺利完成国内首批诺西那生鞘内注射，先后给10余例患儿带来了新生。用药同时，我们的康复医学科、呼吸和危重症医学科、骨科、临床营养科等多学科团队给予积极配合，让患者的病情有了最大程度的改善。此外，我院儿科也举办了多次SMA规范化诊疗培训班及各种形式的宣教，将经验分享给全国各地的儿科医生，以提高国内SMA的整体诊疗水平。

但当时诺西那生钠一支药70万，昂贵的药费是压在SMA患者和家长身上的一座大山，仅有少数家庭买得起药，而多数家庭无力承担，只能眼睁睁看着孩子的病情逐渐恶化。曾有一位少年名叫小可（化名），1岁多开始就发现肌无力，2018年16岁时来到北大医院求医，严重的脊柱侧弯压迫到肺部，让孩子几乎都喘不上气了，在儿科、骨科、呼吸和危重症医学科、康复医学科的共同努力下，成功完成了脊柱矫形术。虽然解决了一时的燃眉之急，但他的脊髓性肌萎缩症依然没有特效药。直到2019年“救命药”问世，父母听说有救了，带着可可再次来到医院，当听说诺西那生钠一支药需要70万，并且需要终身用药，孩子的父母转过身流下了眼泪。作为医者，看在眼里，急在心里！为此，我院儿科的多位专家们和病友会一起，积极奔走发声，让更多的人了解到SMA这个罕见病群体，也在医疗层面多次提起将诺西那生钠注射液纳入医保的建议。

医保谈判带来希望，缓解“看病贵”

2022年1月1日，北大医院为享受到第一个诺西那生钠注射液降价“红利”的小朋友成功注射此药

2022年1月1日，诺西那生钠注射液正式纳入中国国家医保目录，在得知诺西那生钠纳入新版医保药品目录后，北大医院医护人员们备感振奋，迫切希望能在第一时间为有需要的患儿用药治疗，改善他们的健康状态。在这之前我院已经联合多部门提前梳理好医保报销的流程，并在国家医疗保障局的帮助下，医务处、药学部全力协调，药物得以及时配送和启用。1月1日上午，我院儿科为两名SMA患者果果和祺祺（化名）顺利用上诺西那生钠注射液，经过医保报销，每支药患者只需要承担1万多的药费。果果的妈妈激动地哭了：非常感谢国家，也感谢医院和所有的医务人员的努力，我们的孩子有希望了！6岁的果果自幼运动发育落后，10个月时确诊为SMA-2型，一直不能自己独站、独走；祺祺再过几天就会迎来1岁生日，他6个月时不能独坐，并且抬头不稳，7个月时在北大医院被确诊为SMA-1型。虽然他们身患疾病，但他们的未来应该和所有的儿童一样灿烂，诺西那生钠注射液纳入国家医保，这无疑给他们的人生带来了拥抱幸福的希望，也为长期以来携手SMA患者与病魔搏斗的北大医院医护人员带来了莫大的鼓舞。

放大应用人群，全生命周期管理

随着药物进入医保，用药患者数目激增，同时有一些脊柱侧弯或者脊柱手术后的患者也找到我们希望能用药，而这些患者的鞘内注射非常困难，这也为我们带来了新的工作挑战。我院儿科迎难而上，通过和医学影像科合作，在国内首次成功进行了脊柱术后患者的超声和CT引导下鞘内注射。同时，为规范化诊疗，儿科联合医院多部门完善用药制度，建立标准化用药流程，以确保每个患者都能安全地用上药，同时联合多学科诊疗，争取让每个用药的孩子都能获得最大程度的改善。截至今年8月，用药患者数目已达66例，超声或CT引导下累计顺利完成42例次脊柱畸形矫形术后及复杂脊柱类型的诺西那生钠鞘内注射治疗。并于2022年9月6日为一例未满月的小婴儿完成诺西那生钠鞘内注射治疗，刷新诊疗纪录，映照出北大医院在诊疗SMA等疑难罕见病中敢于克服挑战的胆识和维护患者利益的追求。

北大医院为未满月的新生儿成功完成诺西那生钠注射

北大医院为成人成功完成诺西那生钠注射，这是医院首例成人接受此药品注射

SMA诊疗并不限于儿童，儿科团队把成人患者的接力棒交给了神经内科。2022年1月25日，经神经肌肉病多学科联合门诊评估后，我院通过CT引导下定位为一直在我院就诊，已经19岁的小可完成成人SMA脊柱矫形术后靶向药物鞘内注射治疗，这也是我院首例成人患者接受了诺西那生钠鞘内注射，从而实现了对SMA患者的全生命周期照护。

小患者文文为多学科团队画的一张合影

成功的背后，凝结着很多人的默默无闻和无私奉献，对应的是SMA患者和家庭生活翻天覆地的变化。合并了脊柱侧弯的小患者一一（化名）是个爱唱歌的小姑娘，在进行了脊柱侧弯矫形手术后，她写下“我也曾胆怯踟蹰不前，抬眸望见你温暖笑颜，说‘再多风险我们都并肩’”，唱给我们医院多学科团队的所有医生。而另一个爱画画的小朋友文文（化名）则画了一张多学科团队医生的合照来表示自己的感谢。看到孩子们更加自信，对未来更加憧憬，也鼓舞着我们神经肌肉病多学科团队去努力做到更好。

“每一个群体都不应该被放弃”。诺西那生钠注射液在国内上市并被纳入医保，是广大SMA患者的福音，是我国攻克遗传病和罕见病治疗史上的里程碑式进展，意义重大。北大医院儿科作为我国最早建立的现代儿科之一，多年来一直致力于罕见病尤其是儿童神经肌肉病的诊疗，助力罕见病相关政策的制定和落实。未来，北大医院将继续秉承“厚德尚道”的精神，发挥多学科协作的巨大优势，强强联合，精诚合作，以跨学科整合的方式为患者提供专业、精准、高效、规范化的诊疗方案，惠及更多神经肌肉病患者和家庭，推动我国罕见病诊疗和医疗保障事业的发展。

(北大医院儿科、宣传中心)

编辑：玉洁